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- 发布于 2022年2月24日
“《我不是药神》里面的伊马替尼，通过集采以后，使用量增长到35%，使需要治疗的患者得到了充分的用药保障。”
2月11日，国务院常务会议上，国家医保局副局长陈金甫这样强调一部电影的重要性。
在中国行政史上，医药集采可能是唯一由电影直接推动的政策。
从民间呼吁到顶层设计，这中间不知道要经历多少时间，终将改写多少患者命运。一项制度的确立，从来不是一蹴而就。
即使如此，在中国社会依然有这样一群人，持续点燃自己的力量，进而抵达决策层，让更有力的阳光照进曾经的社会关注死角。
到今天，这支微光已经努力了14年，被越来越多人看见。
01从瓷娃娃到蔻德，一个必然的选择
2008年，全世界的目光聚焦北京奥运会，很少人会注意到：一个小协会注册成立了。
那年5月，瓷娃娃关怀协会成为国内正式注册的第一家罕见病患者组织。发起人之一王奕鸥本身是一个“瓷娃娃”，也就是先天性成骨不全症(俗称脆骨病)，家常便饭的骨折让“瓷娃娃”们骨骼畸形且身体矮小。
另一个发起人黄如方虽不是“瓷娃娃”，但因患有先天软骨发育不全症，对“瓷娃娃”的处境感同身受。大学期间，黄如方担任学院抗艾防艾协会“红丝带”主要负责人，毕业之后又去了公益机构。这些历练，让他对公益组织的运作方式有了自己的理解。
成立短短数年内，瓷娃娃关怀协会取得了很多进展：2009年设立了全国首家专门救助罕见病群体的基金“瓷娃娃罕见病关爱基金”;2009年、2011年、2013年举办了3届“瓷娃娃”全国病友大会，被100多家媒体报道;2012年到2014年，连续3年举办“I CAN青年协力营”;2014年，得到国务院第五次全国助残先进集体表彰……
2014年8月，风靡全球的“冰桶挑战”落地中国，正是瓷娃娃关怀协会组织的。对大部分中国人而言，很多人在那时候才第一次关注到罕见病群体。
那段时间里，瓷娃娃关爱协会收获了成立以来最多的关注，短短两周就筹集到了800余万元善款。
也是在那时候，瓷娃娃关怀协会开始受到医学团体以及各界人士的高度关注，还邀请到国家民政部领导前来指导工作。
自那以后，更多罕见病患者组织开始涌现，血友病、脊髓性肌萎缩症、重症肌无力、亨廷顿舞蹈症、天使综合征等多个罕见病组织相继成立。包括杰特贝林等知名药企在内，“多个其它罕见病病种的患者陆续找到我们，希望能为他们的群体提供服务。”黄如方回忆。
个人的精力终归有限，黄如方没法帮助那么多罕见病组织。2012年，瓷娃娃关怀协会的发展已基本成型。“瓷娃娃关怀协会已经是长大的孩子，可以放手了。”黄如方解释，他想做的，是一个覆盖全部罕见病病种的行业推动组织。中国有庞大的患者基数，需要有组织代表他们发声。
2013年6月，黄如方发起成立蔻德罕见病中心(CORD)，成为全国首个为各类罕见病患者组织提供服务的民间组织。
中国大约有2000万罕见病患者，每一位患者背后是4到6个血亲艰难地提供支持。长久以来，这个上亿规模的群体并未形成对应的影响力。
绝大部分的罕见病患者和家属，在自己的生活圈外仿佛是哑的、隐身的。
02从主推立法到聚焦目录，首先要越过罕见病定义
理想是美好的，覆盖全病种的罕见病组织到底该做怎么做，在中国没有任何可借鉴的经验。
黄如方认为，要让所有罕见病患者都获益，就必须推动国家对这个群体的支撑政策，这应是蔻德最重要的工作。
从一个长期没有存在感的民间角落出发，去到庙堂谈何容易?
有的罕见病组织选择做一些底层的实际工作。天使综合征之家的负责人张雪回忆：一开始大部分医生都没听过这个病，只能靠几个患者去反复宣传，一些基层医疗机构的工作人员极其冷漠，“叫天不应、叫地不灵的感觉，会瞬间让你对未来失去信心”。
后来，有了复旦大学附属儿科医院儿内科主任医师王艺的帮助，天使综合征才逐渐受到重视，不仅成了规培课程，还在全国的罕见病学组群、牵头会议等场合进行病例交流和宣传。
蔻德要做的，则是借鉴国际经验，着手从上层推动。全球罕见病领域能够有空前的发展，离不开上世纪80年代美国罕见病组织(NORD)推动建立的《孤儿药法案》。黄如方注意到，中国在罕见病立法方面一片空白。
2016年之前，蔻德几乎每年都与全国人大代表、政协委员共同发声，呼吁加快罕见病的立法工作。几番折戟后，黄如方意识到：立法是一个相当漫长的过程，各方面的前期必要准备还都没做好。
最大的障碍，就是中国的罕见病难以定义。有业内专家对健识局表示，直到当下的2022年，中国也缺少详实的罕见病流行病学数据。这就意味着，没有准确的患病率和发病率去决定哪些是罕见病。
无法定义罕见病，任何相关政策就都没有依据，更别提立法了。
各方都在争论罕见病的定义，持续数年也没能给出解决方案，政策停滞不前。后来，蔻德想到：不如曲线救国，先不谈定义，改用“罕见病目录”来暂时解决定义的问题。
2016年9月，蔻德发布民间版罕见病目录，纳入144种罕见病。某种程度上，这份目录推动了后来国家版目录的出台。2018年5月，中国发布《第一批罕见病目录》，经多方权衡调研，最终纳入121个罕见病病种。
其中，有88个和蔻德的民间版目录重叠。
03目录影响深远，患者组织需要培育
在多位业内人士看来，目录化管理的方式相对简单，可操作性强，尤其是备受罕见病患者关注的“是否有药”问题，也得到明显解决。
据健识局不完全统计，目录发布至今，已经有至少27个罕见病药品在国内获批。
有患者组织对健识局表示，有了《第一批罕见病目录》，与医疗机构谈判、寻求企业合作变得更容易了。企业也能很有针对性地找到目标患者，杰特贝林等企业就与国内血友病患者组织建立起了联系。
京东健康等致力于为罕见病患者提供医疗和医药服务的平台也有了可对接的对象。
有了国家层面的发布，按图索骥，罕见病政策难产的症结终于打开了。
药物准入、审批、临床科研、支付、市场保护……在《第一批罕见病目录》诞生后，一系列政策相继推进。
2022年初，《第一批罕见病目录》更新在即，一些患者组织再度发力。健识局注意到，发作性睡病患者组织、神经纤维瘤病患者组织已经在呼吁，将发作性睡病、神经纤维瘤病Ⅱ型纳入罕见病目录。
必须承认，一份目录的影响终归有限。
首先是病种覆盖面。有业内专家对健识局表示，即使目录更新，增补几百个罕见病，对于总数7000种罕见病来说仍是杯水车薪。
其次，目录和制药产业鼓励政策没有直接联系。部分罕见病组织对健识局表示：3年多时间过去了，部分患者并没有感受到目录带来的明显改变，有的病依然没有药，有的即使有药，费用依然高昂。京东健康等机构推出的“罕见病关爱计划”可以提供到一定的经济帮助，但也是杯水车薪。
因此，蔻德这样的组织还有另一项重要工作，即患者社群组织的培育。这些组织，是中国罕见病诊疗、药物研发与引进、临床试验等工作的重要参与者。
2011年至2021年，深圳壹基金公益基金会连续资助10年，和蔻德共同建立并完善了“培育孵化”“能力建设”“小额资助”三大支持体系。在全国范围内，蔻德开展了19场针对患者社群组织领导人能力建设培训会，培育孵化组织超过40家，涉及罕见病种类超过100种。
如今，一部分组织组织或社群已经发展较为成熟，可以独立站出来发声。
与此同时，国内的罕见病组织尚处于早期阶段，大多数没有登记注册且缺乏资金来源。
健识局了解到，一些非注册患者组织通过“挂靠”等方式，获得注册患者组织的帮助，但因为负责人本身面临巨大的生存压力，这些非注册组织常因负责人的“失联”被迫解散。
一位患者组织管理员对健识局解释：我们大多数人本身就是罕见病患者或家属，一般难以获得正常工作，缺乏稳定收入来源，来自各方的支持也非常有限。
这就是诸多罕见病患者组织管理者的真实写照，他们不再完全隐身、失声，只是前路漫长。
愿他们的人生路也有机会漫长。
我们获悉，在2022年的全国两会上，仍将有罕见病相关的提案，议案。路，已经被14年前宽敞多了。
更重要的是，1亿群体之外的目光也多多了。
文章来源：健识局
图源：视觉中国
国家首批罕见病目录影响力评估(2018-2021)
距离国家首批罕见病目录落地已过3年，中国罕见病领域的临床诊治、药物进展、政策支持进展如何?
即日起，健识局携手蔻德罕见病中心，从政策、产业、科研、临床、社会、患者组织六大方向，发布《国家首批罕见病目录影响力评估(2018-2021)》。
本文是患者篇的第2篇。
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- 发布于 2022年2月22日
本报记者 包兴安
今年“六税两费”减免政策范围扩大至小型微利企业和个体工商户。专家预计，这项政策的实施将为市场主体减税降费千亿元。
“找到难点重点、发现市场主体薄弱环节、针对性地精准帮扶是我国当前应对疫情等不利因素的政策着力点。”北京师范大学政府管理研究院副院长、产业经济研究中心主任宋向清对《证券日报》记者表示，此次地方“六税两费”减免政策惠及面广，得到了市场主体的积极反响。同时，该政策将为小微企业带来新的发展生机，进一步促进我国制造业和服务业发展。
2月18日，国家发改委等部门印发《关于促进服务业领域困难行业恢复发展的若干政策》，明确2022年扩大“六税两费”适用范围，将省级人民政府在50%税额幅度内减征资源税、城市维护建设税、房产税、城镇土地使用税、印花税(不含证券交易印花税)、耕地占用税和教育费附加、地方教育附加等“六税两费”的适用主体，由增值税小规模纳税人扩展至小型微利企业和个体工商户。
事实上，“六税两费”减征政策已经实施了3年，效果显著。2019年1月17日，财政部、国家税务总局发出通知，明确对增值税小规模纳税人可以在50%的税额幅度内减征“六税两费”。政策执行时间为2019年1月1日至2021年12月31日。
中国财政学会绩效管理专委会副主任委员张依群对《证券日报》记者表示，“六税两费”减征政策实施以来，小微企业和个体工商户的税费负担和资金压力得到缓解，企业和工商户的生存、发展能力大幅增强。
宋向清认为，“六税两费”减征政策除了减轻小微企业的税费负担外，还有利于打造更加优良的营商环境。此次减免范围的扩大彰显了我国改善营商环境的决心，有利于扩大各地招商引资成果。
“六税两费”收入有多少?今年其减征范围扩大带来的减税降费力度有多大?
据财政部数据统计，2021年上述“六税”总收入为14507亿元，占当年全国税收收入的比重为8.4%。其中，资源税2288亿元，城市维护建设税5217亿元，房产税3278亿元，城镇土地使用税2126亿元，印花税(不含证券交易印花税)1598亿元。目前，2021年教育费附加和地方教育附加收入未披露。
宋向清表示，“六税两费”减征政策作为普惠性财政纾困政策将使数百万市场主体受惠，预计年度减负规模至少为1000亿元。这将大大缓解小微企业和个体工商户的经营压力，尤其是生活服务类企业将充分受益。
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- 发布于 2022年2月19日
这是一群总是面带“微笑”的孩子，他们的脸看起来那么乖巧可爱，面容纯真。
天使般的微笑背后，是智力不超过两岁，大多活不到成年的残忍现实。这些天使综合征患儿伴有严重癫痫，吞咽困难，不能说话。
世界上有7000种罕见病，为人所知的只是冰山一角，例如易于辨认的白化病，因名人效应出圈的渐冻症。在冰山不为人知的水下，患儿家庭遭受最多的是怀疑和冷漠。
天使综合征患儿母亲张雪带娃辗转多地就医，很少能遇到理解。
有的医生出于好奇会呼朋引伴：“快来看，这儿有一个活的‘天使’。”有的医生嗤之以鼻：“正常的病都看不过来，别在这儿添乱”。甚至有的医生误以为张雪是医药代表，把她从诊室赶了出去……
直到遇见复旦大学教授、儿科神经内科主任医师王艺。在王艺的帮助下，自己都在淋雨的张雪开始试着给别人撑伞。
天使综合征目前无药可医，张雪和义务宣传员一起陆续搜集了150多个患儿样本数据，为特效药开发做准备。
让张雪意外的是，比起遥遥无期的药物，一只仓促准备的马克杯竟然被患儿家长当成了宝贝。
01被看见的渴望
张雪建立的患者群里，在册的“天使”有1000多个。
新加入群的家长总是先问：有药么?听到否定回答之后，绝大部分人就此销声匿迹。
2018年之后，张雪和全国各地的18个患儿家属一起，做了更多天使综合征患儿日常康复、家长心理和育儿指导的工作。
第一届“天使”年会给孩子们准备了马克杯，很多家庭一直不舍得用，小心珍藏到现在。张雪的心情十分复杂，“就是一个仓促准备的马克杯，让一个绝望的罕见病家庭视若珍宝。”
这是一小撮绝望的、不被理解的少数群体。那只杯子摆在困苦的家里，每每看到，他们就会觉得外界还有人在关心自己，自己的家没有与人类社会彻底脱节。
“这种精神上的东西没人能够懂。”张雪解释，“天使”完全依赖家长照顾，家长一旦放弃，只有不到两岁智力、吞咽困难的孩子就只有等死。在张雪看来，特效药没有问世之前，要先辅助家长带孩子，并给家长信心，个中关键，就是传达一种“关注”。
与很多罕见病组织负责人一样，张雪只是一个普通的患儿母亲，一边工作赚钱，一边为众多病友忙碌。在积极争取各方面支持的时候，她也到处碰壁。
在为患儿申请每月400元的残疾补贴时，被相关部门以“不了解这个病”为由拒绝;在“受邀”参加讨论会议时被警告闭嘴;在寻求社会名人的关注和呼吁时，因为“患者太小众，不值得宣传”而吃闭门羹。
“天使综合征”是列入国家《第一批罕见病目录》的病种，依然没有得到广泛的关注，目录里和他们一样无药可医的病还有80多种，他们身体上的病痛、精神上的绝望孤独鲜有人理解。
更多目录外的罕见病患者，他们的境遇可想而知。
02前人之路
罕见病之所以在美国社会得到普遍关注，也是因为一位母亲。
1970年，阿比·迈耶斯(Abbey Meyers)发现两岁的儿子有些异样，脸部和手臂会不受控制地抽动，时不时还会发出怪响，孩子后来被确诊为“妥瑞氏症”。
那时几乎没有制药公司对这个病感兴趣。一个医生建议她试一试强生的试验药物，这款药物并不对症，强生原本打算用它治疗另一种病，发现效果不佳后就停止了研究。
强生没有打算开发这款药物罕见病适应症，公司说：我们要对股东负责，不能为这么少的人开发一种药物。
在与强生抗争的同时，阿比·迈耶斯联络了其它的罕见病患者家庭。不少人有与制药公司斗争的经历，他们通过出版社和媒体发声，得到了更多人的关注。
影响逐渐扩大，甚至好莱坞导演也特别制作了两集节目，邀请500个来自罕见病家庭成员，试图反映罕见病患者的困境。节目一播出，立即引起社会的强烈反响。美国国会最终举行听证会了解罕见病患者的情况，并基于此促成了《孤儿药法案》在1983年的出台，制药公司开发罕见病药才逐渐变得有利可图。
法案颁布不久，阿比·迈耶斯发起成立了国家罕见病组织NORD，为罕见病患者和药物研发提供帮助。
《孤儿药法案》出台之前，美国的孤儿药还不到10个，而今天已有600多个罕见病药物在美国获批。这一切的起点，其实就是一些罕见病患者组织。
1997年，欧洲也成立了罕见病患者组织，在2008年首次提出设立“国际罕见病日”，自此对罕见病的关注开始在全世界多点开花。
中国的罕见病患者组织同样方兴未艾。2016年9月，蔻德罕见病中心发布了民间版《罕见病目录》。以此为节点，国家卫健委、国家药监局等多个部门在两年之后发布《第一批罕见病目录》，社会各界对罕见病的关注程度达到了一个全新的高度。
同样重要的是患者组织的出生与成长。自2011年至2021年，在深圳壹基金公益基金会连续10年的资助下，蔲德在全国范围内开展了19场针对患者社群组织领导人能力建设培训会，培育孵化组织超过40家，涉及罕见病种类超过100种。
03 “冰火两重天”
罕见病患者组织的力量，有时候会超出大家的想象。
2014年，全球“冰桶挑战”公益活动有1700万人参与，募集了2.2亿美元的善款，在中国仅2周就筹到了800万元。
2019年，京东集团副总裁蔡磊突发渐冻症，此后他极力参与到渐冻症的公益宣传和治疗研发中来。
与渐冻症类似的，还有重症肌无力。
2016年至2018年期间，治疗重症肌无力的“溴吡斯的明”因为溶出度召回、药企断供等事件，被多家媒体报道，受到全社会更多的关注。重症肌无力患者组织“爱力”的传播负责人默绿对健识局表示：“自那以后，患者就再没缺药。”
但除了这些较“常见”的罕见病之外，绝大部分罕见病仍然藏在隐秘的角落，相关患者组织度日艰难。
“天使综合征之家”还能勉强支撑，朗格汉斯细胞组织细胞增生症、贝赫切特综合征等之前还稍有活跃的患者组织，最近一年几乎没有任何声音。
健识局了解到，太多罕见病家庭都在艰难支撑，有医生出于好心劝患者家属放弃，甚至直接拒诊。这种情况下，放弃成了不得已的选择。
作为政府、企业和医生联结的纽带，患者组织的角色无比重要。然而，难以得到企业的关注和支持，也是罕见病组织共同面对的问题。很多罕见病组织能争取到的只有多余的库存，或者不到3个月就要到期的药品。
在罕见病组织多年，默绿认识到：罕见病组织想要持续为患者发声，必须有专业的管理人员和市场传播人员。
儿童癌症组织“金丝带”的创始人崔伟雄，人称老崔，市场营销出身;渐冻症的“美儿关爱中心”执行主任邢焕萍，毕业于社会公益相关专业;“爱力”创始人刘纪笔名清昭，在媒体行业有丰富的工作经历，也是专业公益人出身。
2013年，重症肌无力患者组织“爱力”在北京民政局注册。经过10年发展，“爱力”已经变得相当成熟，甚至可以搭建连接各方资源的平台。自2014年开始，“爱力”不仅举办了多次“全国重症肌无力大会”，也发布了数个《中国重症肌无力患者生存状况调研报告》，引发了社会各界的广泛关注。
但即使是这样，“爱力”在2018年、2019年也遇到了资金困难，发不出工资。
默绿回忆到，即使正规注册，民间组织也只能靠自己筹钱，因为政府采购项目的资金非常有限，且不是每年可以申请到的。
“爱力”毕竟还申请到了民生银行、腾讯乐捐等企业支持的项目资金，而因为各种障碍无法正规注册的组织就只能靠天吃饭。健识局从关注患者组织孵化的蔻德罕见病中心了解到，其中大多数都是目前无药可治的罕见病患者组织，它们只好听天由命。
“会哭的孩子有奶吃”，大多数罕见病患者组织根本不懂怎么合适地哭。
有的患者，压根没有能力哭。
以天使综合征患儿为例，“天使”几乎都不能说话，只能通过父母去表达。
“因为患儿父母都是正常人，有些人觉得我们不够惨，还有人认为我们假装卖惨骗钱。”张雪告诉健识局，她也不知道，社会怎样才能真正“听见”他们。
每当蔻德主动问起“张雪，有什么需要帮忙的”，张雪心里感激，却不知从何说起。
国家首批罕见病目录影响力评估(2018-2021)
距离国家首批罕见病目录落地已过3年，中国罕见病领域的临床诊治、药物进展、政策支持进展如何?
即日起，健识局携手蔻德罕见病中心，从政策、产业、科研、临床、社会、患者组织六大方向，发布《国家首批罕见病目录影响力评估(2018-2021)》。
本文是社会篇的第1篇。
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